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神经退化疾病的治疗目标-EditSprings艾德思
艾德思 | 2013/06/24 00:00:00
| 1241 次浏览
Nature 498 (7454)
发表日期：2013年6月20日
大脑中突变蛋白（有时或是野生型蛋白）的毒性积累是遗传性神经退化疾病病理的一个常见原因。减少这种积累可逆转疾病表现型。Huda Zoghbi及其同事制定了一个“交叉物种基因筛选策略”，用来识别有可能降低“ataxin 1”（“1-型脊髓小脑性共济失调”致病蛋白）水平的药物作用目标。该策略揭示了多个治疗目标 (RAS–MAPK–MSK1)。当这些目标被抑制时，它们可降低“ataxin 1”水平，抑制其在人类、小鼠和果蝇身体中的毒性。
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